テクノロジー
創薬研究の新大陸を拓き、その先へ
Vision
あらゆる治療ターゲットRNAを対象に
遺伝子調節を可能にする低分子治療薬を生み出し続けることで
全ての患者に最新の医療を提供する
遺伝子調節を可能にする低分子治療薬を生み出し続けることで
全ての患者に最新の医療を提供する
Mission
疾患RNAを標的にすることで、難治性疾患への新規アプローチを可能にする。
独自技術で数百におよぶ治療ターゲットの同時探索を行い、低分子治療薬開発を高速化し、希少疾患に対応しやすくする。
最先端かつ安価なRNA標的低分子医薬品を開発し、世界の貧富の格差に依存せず、持続可能な治療法を提供していく。
Services
自社創薬事業
自社化合物ライブラリによる疾患関連遺伝子横断的なヒット化合物探索
RNA結合性化合物の最適化
創薬支援事業
「RNA構造ライブラリ vs 化合物ライブラリ」スクリーニング
細胞内RNA構造探索 (In cell structure probing)
変異プロファイリングによるRNAアプタマー最適化
RNA構造 試験管内合成
Topics
RNAを標的とした低分子医薬品
創薬研究において、現在主流となっているのはタンパク質を標的とした開発研究です。しかし、DNAからタンパク質へ翻訳される過程で、その遺伝情報はヒトゲノム全体の２%程度にまで低減するうえ、創薬の標的となりうるものはそのうち1/40程度とされており、結果的に創薬研究の「タネ」は枯渇しつつあります。
そこで近年、タンパク質の代わりにRNAを標的とした創薬研究が注目されつつあります。なかでも、我々は低分子化合物由来のRNA標的医薬品が潜在的なポテンシャルを秘めていると考えています。
一方で、これまで検討されていた低分子化合物を用いたRNA標的創薬研究においては、「複雑性の高いRNA高次構造を取り扱うスクリーニング系の運用」、「RNAと低分子化合物の相互作用におけるビッグデータ解析基盤の確立」、そして「 標的RNAに似て非なるものを区別できる結合特異度への評価・洞察」 が十分ではなく、この分野の進展を妨げておりました。
xFORESTでは、この課題を解決する最先端かつ理想的プラットフォームを提供し、創薬研究のイノベーションに貢献します。
Core Technologies
提供する技術ポートフォリオ
xFORESTでは、独自性の高いRNAの解析技術手法を幾度も開発してきました。
この技術群・FOREST Technologiesを用いて、RNAを標的とした創薬プロセスの各フェーズに応じた化合物探索方法を提案可能です。
2020年には、FOREST Technologiesのうちの１つであるFOREST法に関する研究成果を我々は英国科学誌「Nature Communications」に報告しています。（論文名：RNA structure-wide discovery of functional interactions with multiplexed RNA motif library ）
Example: MatrixFOREST
in silico, in vitro, in celluloでRNA構造の網羅的解析を実現
たった一本のチューブ内で数万種のRNAライブラリを同時並列かつ一塩基レベルの解像度で網羅的に解析できる技術を
化合物ライブラリプレートに適用することで、数万の化合物に対してRNA結合性とその選択性の同時評価を実現。
蓄積された情報は日々進化する巨大データベースへと統合されています。
化合物ライブラリプレートに適用することで、数万の化合物に対してRNA結合性とその選択性の同時評価を実現。
蓄積された情報は日々進化する巨大データベースへと統合されています。
xFOREST Therapeuticsでは、RNA構造の相互作用を大規模に解析するために、多重アフィニティーアッセイシステム・FOREST（FOlded RNA Element profiling with STructure library) technologiesを開発しました。
その中に含まれる MatrixFOREST法 では、RNA構造ライブラリと化合物ライブラリを用いて、それらの莫大数の組み合わせを同時に結合解析するプロファイリング手法です。mRNA, pre-mRNA, ncRNAなどに由来するモチーフを抽出後、それらを包含するRNA構造ライブラリを試験管内で合成した上で、化合物ライブラリとの相互作用網を解明します。